Federation Bio, biotech pioniera nelle terapie cellulari batteriche, ha annunciato che è stata somministrata la prima dose in uno studio clinico di fase 1 che valuta il principale candidato terapeutico dell’azienda, FB-001 per il trattamento dell’iperossaluria enterica.
FB-001 è una terapia orale sperimentale composta da 148 ceppi batterici isolati da più donatori sani.
È il primo consorzio complesso progettato razionalmente su questa scala a entrare negli studi clinici. Il consorzio è progettato per eseguire molteplici meccanismi d’azione, tra cui il ripristino della funzione di barriera intestinale, la limitazione dell’assorbimento dell’ossalato e la forte degradazione dell’ossalato alimentare.
Federation Bio sta valutando l’FB-001 nell’iperossaluria enterica (EH), un disturbo metabolico in cui l’aumento dell’assorbimento di ossalato nell’intestino può portare a calcoli renali ricorrenti, malattia renale cronica e malattia renale allo stadio terminale (ESRD).
L’iperossaluria enterica è una condizione grave che colpisce circa 250.000 persone negli Stati Uniti. Non ci sono terapie approvate e l’attuale standard di cura si basa su interventi sullo stile di vita, che sono associati a scarsa aderenza e risultati.
«FB-001 dimostra la potenza della nostra piattaforma di prima classe per progettare e produrre consorzi batterici estremamente complessi che si attecchiscono stabilmente per svolgere specifiche funzioni biologiche» ha affermato Emily Drabant Conley, Ph.D., amministratore delegato di Federation Bio. «Questi consorzi progettati razionalmente prendono di mira più meccanismi in un’unica terapia, rendendoli applicabili a un’ampia gamma di malattie. Il primo studio clinico sull’uomo per FB-001 valuterà una potenziale soluzione per i pazienti con iperossaluria enterica, che hanno urgente bisogno di un trattamento opzione che altererà radicalmente il decorso della loro malattia e preverrà il declino della funzione renale e l’eventuale ESRD».
FB-001 è stato prodotto utilizzando la piattaforma ACTTM (tecnologia di co-coltura anerobica) proprietaria di Federation Bio. «Produrre un consorzio batterico di questa complessità da linee cellulari purificate individualmente è estremamente complesso e senza precedenti» ha affermato Lee Swem, Ph.D., direttore scientifico di Federation Bio. «La piattaforma ACTTM consente in modo univoco la produzione di consorzi batterici altamente controllati che sono stati razionalmente progettati per affrontare un’ampia gamma di malattie e disturbi».
Lo studio clinico di fase 1 FB-001 è uno studio in due parti. La prima consiste in un trial controllato con placebo e valuta la sicurezza e l’efficacia di FB-001 in 32 volontari sani con iperossaluria indotta dalla dieta. Gli endpoint chiave per questo segmento dello studio sono la sicurezza, l’engraftment di FB-001 e il cambiamento dell’ossalato urinario rispetto al placebo. I risultati provvisori dello studio sono previsti per la metà del 2023, dopodiché Federation Bio avvierà la seconda parte dello studio per valutare la sicurezza e l’attecchimento di FB-001 nei pazienti con iperossaluria enterica. I risultati dello studio aiuteranno i ricercatori nella progettazione di un futuro studio di Fase 2.
