MaaT Pharma, azienda biotecnologica in fase clinica e leader nello sviluppo di Microbiome Ecosystem TherapiesTM (MET) dedicate al miglioramento dei risultati di sopravvivenza dei pazienti affetti da tumore, ha annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano MaaT033 con l’obiettivo di migliorare sopravvivenza globale nei pazienti sottoposti a HSCT e ha riconosciuto il beneficio significativo che MaaT033 potrebbe quindi apportare alla popolazione di questi pazienti.
Questo è il primo ODD concesso per MaaT033 e il terzo ad oggi per la Società, che ha già ottenuto lo status ODD per MaaT013 negli Stati Uniti e in Europa.
«La decisione dell’EMA di concedere la designazione di farmaco orfano a MaaT033, il nostro secondo in fase clinica e terapeutico di prima classe, riconosce la necessità di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori liquidi ed evidenzia il potenziale dei farmaci basati sul microbioma che rafforzano ulteriormente la valore delle nostre risorse cliniche», ha affermato Philippe Moyen, COO di MaaT Pharma. «Siamo ansiosi di continuare a collaborare strettamente con le agenzie di regolamentazione per accelerare lo sviluppo di terapie microbiotiche sicure e innovative».
Cos’è MaaT033
MaaT033, una Microbiome Ecosystem TherapyTM orale derivata da donatori, ad alta ricchezza e diversità contenente le specie antinfiammatorie ButycoreTM, è attualmente in fase di sviluppo come terapia aggiuntiva per migliorare la sopravvivenza globale nei pazienti sottoposti a HSCT e altre terapie cellulari.
Lo scopo è quello di garantire una funzione ottimale del microbiota e di rivolgersi a una popolazione di pazienti più ampia in un contesto cronico.
Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT)
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT) per tumori liquidi può sostituire le cellule cancerose, ma i trattamenti di condizionamento danneggiano il microbioma intestinale, che è stato collegato a una diminuzione della sopravvivenza, a un aumento del rischio di malattia del trapianto contro l’ospite e a infezioni dovute a funzione immunitaria compromessa.
Quasi 20.000 trapianti allo-HSCT all’anno in Europa sono stati segnalati nel 2021 dalla Società Europea per i Trapianti di Sangue e Midollo (EBMT) e continuano ad aumentare.
