In un importante traguardo per la ricerca sul microbioma e le malattie neurodegenerative, MaaT Pharma, azienda leader nella biotecnologia specializzata in Microbiome Ecosystem Therapies™, ha annunciato i risultati positivi dello studio clinico di Fase 1b su MaaT033 nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
Lo studio, chiamato IASO, ha raggiunto il suo endpoint primario, confermando la sicurezza e la tollerabilità di MaaT033 somministrato per due mesi. Questi risultati evidenziano il potenziale delle terapie basate sul microbioma per affrontare i bisogni insoddisfatti in una malattia devastante come la SLA, che ha opzioni terapeutiche molto limitate.
Risultati promettenti per sicurezza e tollerabilità
Lo studio IASO, condotto in due centri in Francia, ha coinvolto 15 partecipanti per valutare MaaT033, una capsula orale sviluppata per modulare il microbioma intestinale e la sua interazione con il sistema immunitario. Il Comitato Indipendente per il Monitoraggio dei Dati di Sicurezza (DSMB) ha validato la sicurezza e la tollerabilità della terapia, mentre le analisi preliminari del microbioma hanno dimostrato un engraftment efficace del trattamento.
La professoressa Gaëlle Bruneteau, neurologa presso l’Università Sorbona e consulente all’Ospedale Pitié-Salpêtrière, ha commentato: “Questi risultati sottolineano il solido profilo di sicurezza di MaaT033 nella SLA. Le crescenti evidenze suggeriscono un legame tra il microbiota intestinale e la SLA, rendendo essenziali ulteriori studi sull’asse intestino-cervello in questa malattia.”
Nuove frontiere della ricerca sul microbioma nella SLA
Il successo dello studio IASO rappresenta un potenziale punto di svolta nella ricerca sulla SLA, un’area in cui l’innovazione terapeutica è urgentemente necessaria.
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, colpisce i neuroni motori, portando a una progressiva paralisi e, nella maggior parte dei casi, alla morte entro 3-5 anni. Con una stima di 60.000 pazienti in Europa e negli Stati Uniti entro il 2040, la necessità di trattamenti efficaci è critica.
Hervé Affagard, CEO e co-fondatore di MaaT Pharma, ha sottolineato il potenziale trasformativo di MaaT033: “Questo studio rappresenta un momento cruciale nella nostra missione di sfruttare il potere del microbioma per migliorare la sopravvivenza dei pazienti. Questi risultati riflettono la versatilità della nostra piattaforma e siamo impegnati a esplorare collaborazioni per ampliare il suo impatto in diverse aree terapeutiche.”
I prossimi passi di MaaT033?
Incitati da questi risultati, il DSMB ha raccomandato di avanzare con MaaT033 a uno studio di Fase 2, in attesa di un’analisi completa dei dati dello studio, prevista per l’inizio del 2025.
I prossimi passi potrebbero includere uno studio più ampio e randomizzato per valutare l’efficacia della terapia, subordinatamente alla disponibilità di finanziamenti aggiuntivi.
MaaT Pharma prevede inoltre di presentare i principali risultati dello studio di Fase 1b al Simposio Internazionale sulla SLA/MND a Montreal questo dicembre, confermando il suo ruolo di leadership in questo settore.
Una visione più ampia
Lo studio IASO è stato un lavoro collaborativo che ha coinvolto clinici, ricercatori e associazioni di pazienti, tra cui FILSLAN/ACT4ALS-MND e Tous en Selles contre la SLA. Questa sinergia riflette l’impegno più ampio per far avanzare la ricerca sulla SLA e affrontare le sue molteplici sfide.
Parallelamente, MaaT033 ha dimostrato il suo potenziale in altre indicazioni, come la leucemia mieloide acuta, ed è in fase di studio come terapia aggiuntiva per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. La sua composizione microbica, derivata da donatori e caratterizzata da un’elevata diversità, è progettata per ottimizzare la funzione del microbiota e modulare il sistema immunitario, rendendola una candidata versatile per diverse malattie.
I progressi di MaaT Pharma nella SLA offrono speranza ai pazienti e alle famiglie colpite da questa malattia. Sfruttando la sua innovativa tecnologia legata al microbioma, MaaT Pharma sta tracciando un percorso verso terapie che affrontano le cause profonde delle malattie, piuttosto che limitarsi ad alleviarne i sintomi.
Poiché la SLA rimane una sfida formidabile senza cure, MaaT033 potrebbe rappresentare una nuova frontiera per affrontare l’interazione complessa tra intestino e cervello nei disturbi neurodegenerativi.
