MaaT Pharma ha annunciato risultati positivi della Fase 3 dello studio clinico ARES. Lo studio ha valutato MaaT013, una terapia innovativa basata sull’ecosistema del microbioma, come trattamento di terza linea per la Graft-versus-Host Disease acuta (aGvHD) con coinvolgimento gastrointestinale.
I risultati, resi pubblici l’8 gennaio 2025, evidenziano il potenziale trasformativo di MaaT013 nell’affrontare questa grave condizione.
Risultati chiave
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario con un impressionante tasso di risposta complessiva gastrointestinale (GI-ORR) del 62% al Giorno 28, superando il tasso atteso del 38%. Tra i 66 pazienti arruolati, il 38% ha ottenuto una risposta completa, mentre il 20% ha dimostrato una risposta parziale molto buona. Questi risultati sottolineano i benefici sistemici della terapia, evidenziati dai tassi di risposta a livello di tutti gli organi.
È significativo che la terapia abbia mostrato una probabilità di sopravvivenza a un anno del 54%, un miglioramento rilevante rispetto ai tassi storici di sopravvivenza del 15% in popolazioni simili di pazienti. Questi dati posizionano MaaT013 come leader nella risposta ai bisogni clinici non soddisfatti per i pazienti refrattari agli steroidi e al ruxolitinib.
I commenti degli esperti
Mohamad Mohty della Sorbonne University ha descritto lo studio come un “progresso rivoluzionario” nella gestione della GI-aGvHD, sottolineando la capacità di questa terapia di ridefinire i paradigmi di trattamento agendo direttamente sull’interfaccia intestino-sistema immunitario.
Il Chief Medical Officer di MaaT Pharma, Gianfranco Pittari, ha ribadito l’impegno dell’azienda nell’espandere l’applicazione delle terapie basate sul microbioma. Lo studio, ha osservato, rappresenta il primo successo clinico fondamentale per un approccio che evita l’uso di immunosoppressori.
Implicazioni di mercato per i Live Biotherapeutics
Lo studio ARES sottolinea il potenziale crescente delle terapie basate sull’ecosistema del microbioma nell’affrontare condizioni complesse mediate dal sistema immunitario. Mentre MaaT Pharma si prepara alle sottomissioni regolatorie in Europa (metà 2025) e pianifica l’espansione negli Stati Uniti con studi futuri, il mercato dei bioterapici vivi è destinato a una crescita trasformativa.
Tendenze emergenti
- Espansione delle pipeline: le terapie basate sul microbioma stanno estendendo il loro campo d’azione oltre le malattie gastrointestinali, verso l’oncologia, l’infiammazione e la modulazione sistemica del sistema immunitario.
- Progressi normativi: percorsi di approvazione accelerati in Europa e programmi di accesso anticipato negli Stati Uniti indicano un clima regolatorio favorevole.
- Opportunità di investimento: mentre MaaT013 si avvicina alla commercializzazione (prevista entro la fine del 2026), gli stakeholder possono aspettarsi un crescente interesse da parte di investitori di venture capital e biotech.
- Collaborazioni strategiche: la leadership di MaaT Pharma nelle terapie basate sul microbioma la posiziona come partner chiave per le grandi aziende farmaceutiche che cercano di diversificare i loro portafogli terapeutici.
Prospettive future
Il mercato dei bioterapici vivi dovrebbe superare i 4 miliardi di dollari entro il 2030, trainato da innovazioni come MaaT013. Con il crescente riconoscimento del ruolo del microbioma intestinale nella regolazione del sistema immunitario, il successo di MaaT Pharma potrebbe rappresentare un precedente per l’innovazione nel trattamento di altre malattie mediate dal sistema immunitario.
Le tecnologie proprietarie dell’azienda, inclusa la piattaforma Butycore™, la posizionano come leader nella prossima ondata di soluzioni basate sul microbioma.
