La scorsa settimana Rebiotix, azienda proprietà Ferring, ha annunciato i risultati preliminari dello studio di fase 3 su RBX2660 – una terapia sperimentale, non antibiotica, microbiome based, sviluppata per ridurre le recidive di infezione da Clostridioides difficile (C. diff).
Si tratta di uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo che ha coinvolto 270 pazienti. I dati completi sono previsti nella seconda metà del 2020.
Tuttavia, i risultati preliminari sugli endpoint primari per la recidiva di infezione sono positivi, secondo quanto dichiarato dalla società.
«L’infezione da C. diff è una importante minaccia per la salute pubblica, le cui opzioni terapeutiche sono al momento limitate» ha commentato Per Falk, Presidente e Chief Science Officer di Ferring. «Questi risultati positivi, seppur preliminari, rappresentano un grande passo in avanti verso la realizzazione di una strategia terapeutica innovativa, senza antibiotici, che punta a ripristinare il microbioma intestinale».
Lee Jones, CEO e fondatore di Rebiotix, afferma che i dati preliminari positivi sull’endpoint primario di efficacia sono «un importante trampolino di lancio per il programma di sviluppo RBX2660, che ci avvicina a una terapia microbiome based approvata e disponibile per gli operatori sanitari».
«È un approccio potenzialmente in grado di cambiare il paradigma di trattamento attuale, non vediamo l’ora di discutere i nostri dati finali con FDA verso la fine di quest’anno».
Rebiotix ha dichiarato che i risultati positivi sull’efficacia segnano un importante traguardo, facendo avanzare l’RBX2660 nel suo programma di sviluppo clinico con l’obiettivo di giugnere a un’approvazione da parte della FDA statunitense.
«Con i sistemi sanitari sotto pressione crescente a causa di virus come COVID-19 e la crescente minaccia della resistenza antimicrobica, la necessità di nuove terapie è più attuali che mai. Crediamo che la modulazione del microbioma abbia un grande potenziale e non vediamo l’ora di portare presto RBX2660 ai pazienti» ha dichiarato Falk.
Mentre il risultato positivo per RBX2660 è ovviamente un’ottima notizia per Rebiotix e Ferring, il fatto che questi siano i primi risultati positivi di uno studio clinico di fase 3 è anche qualcosa di più. È una validazione per tutti coloro che stanno facendo lo stesso “viaggio”.
Rebiotix è come il canarino nella miniera di carbone
Molti anni fa, i minatori usavano entrare nelle miniere di carbone con un canarino. Sapevano che i tunnel della miniera potevano contenere gas tossici. Ma sapevano anche che quando tali gas erano presenti, l’uccellino moriva per primo, così da poter scappare prima di intossicarsi.
Il trial di Rebiotix è come il canarino dei minatori per tutte le altre aziende, piccole o grandi, coinvolte nella ricerca sul microbioma. Se fosse fallito ci sarebbero state conseguenze enormi per tutti. Invece, ora sappiamo che il primo canarino inviato nella miniera di carbone è sopravvissuto. E questa è una grande notizia per tutti quelli che sono ancora “in viaggio”.
Ovviamente, non tutti i prossimi studi avranno successo. Non è realistico pensare che ogni pipeline di ricerca produrrà qualcosa di utile sul piano clinico. Ma il fatto che il primo trial abbia avuto successo segna di certo il passo per tutti quanti.
E di certo darà un boost all’atteggiamento già rialzista delle aziende che lavorano in questo ambito, aumentando ulteriormente la già elevata predisposizione degli investitori, con buona pace degli scettici.
Per tutti questi motivi, quello di oggi non è soltanto un buon risultato per Rebiotix, è un buon risultato per tutti.
