BIOM Pharmaceutical Corporation ha annunciato che il suo innovativo farmaco Bi104 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della Sindrome di Angelman (AS). Questa designazione rappresenta un importante traguardo nella ricerca di trattamenti efficaci per questo raro disturbo neuroevolutivo.
La Sindrome di Angelman, che colpisce circa 1 su 20.000 individui in tutto il mondo, è caratterizzata da ritardi nello sviluppo, disabilità intellettive, compromissioni del linguaggio e anomalie motorie. Attualmente non esistono trattamenti approvati per prevenire o controllare la sindrome; le opzioni disponibili si limitano alla gestione dei sintomi e alle cure di supporto.
Recenti studi hanno evidenziato la connessione tra squilibri del microbioma e malattie neurodegenerative. La comunicazione tra il microbiota intestinale e le cellule cerebrali è bidirezionale e influenza la fisiologia del sistema nervoso centrale. La disbiosi intestinale è stata collegata a vari disturbi neurologici, come i disturbi dello spettro autistico, la sclerosi multipla, il morbo di Parkinson e la malattia di Alzheimer.
Bi104, formulato da BIOM Pharma, è un biologico che modifica il microbioma, progettato per diversificare e modulare la microflora intestinale e il profilo dei metaboliti. L’obiettivo è ridurre l’infiammazione neurogena nei pazienti con AS. Gli studi preclinici hanno dimostrato significativi benefici nel miglioramento delle crisi epilettiche e degli aspetti comportamentali in un modello murino consolidato di AS.
Bobban Subhadra, Co-Fondatore e Presidente di BIOM Pharmaceutical Corporation, ha espresso entusiasmo per questo traguardo: «Non c’è dubbio che abbiamo bisogno di nuovi approcci innovativi per queste epilessie difficili da trattare. Tradizionalmente, queste indicazioni sono state trascurate e sottofinanziate, ma una nuova ondata di sviluppo di farmaci innovativi è in corso con le tecnologie basate sulla terapia genica e l’RNAi. Penso che modulare il microbioma intestinale sia un altro approccio terapeutico nuovo. In questo senso, siamo entusiasti di ottenere la designazione di farmaco orfano per il Bi104, che sarà un catalizzatore chiave per il nostro sforzo di sviluppare il percorso clinico per Bi104».
Tom Gardner, Presidente di BIOM Pharmaceutical Corporation, ha aggiunto: «Ottenere la designazione di farmaco orfano per Bi104 è un traguardo importante per noi e convalida la nostra tecnologia e formulazione per avviare un programma clinico. Questo ci aiuterà anche a ottenere finanziamenti e collaborazioni strategiche».
BIOM Pharmaceutical Corporation è impegnata a far avanzare Bi104 attraverso lo sviluppo clinico e i processi di approvazione regolatoria, con l’obiettivo di portare speranza e sollievo ai pazienti e alle famiglie affette dalla Sindrome di Angelman.
