In occasione della Digestive Disease Week 2021, Ferring Pharmaceuticals e Rebiotix, una società del gruppo Ferring, hanno presentato i risultati dello studio clinico di fase 3 chiamato PUNCH CD3, che dimostrano un’efficacia superiore e una sicurezza costante a diverse dosi di RBX2660, prodotto bioterapeutico vivo costituito da un ampio consorzio microbico, nel ridurre la recidiva dell’infezione da Clostridioides difficile (CDI) rispetto al placebo.
Lo studio ha raggiunto con successo il suo endpoint primario. RBX2660 ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al placebo (70,4 %e 58,1%, rispettivamente) a 8 settimane dopo il trattamento, con un profilo di sicurezza paragonabile al placebo.
I risultati hanno dimostrato una significatività statistica con una probabilità di superiorità del 98,6%, che ha superato la soglia minima del 97,5%. Inoltre, RBX2660 ha fornito una riduzione relativa delle recidive del 29,4% rispetto al placebo. La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per RBX2660 sono risultati simili al placebo e di natura da lieve a moderata.
Questi dati si aggiungono al vasto corpus di prove che mostrano un’efficacia e una sicurezza coerenti nei pazienti che hanno ricevuto RBX2660, il che può aiutare ad affrontare il medical need dei pazienti che soffrono di questa infezione ricorrente debilitante e potenzialmente mortale.
«L’infezione da C. difficile è una minaccia per la salute pubblica globale che richiede un’azione immediata per arrestare il ciclo inesorabile di recidiva. Sebbene necessari per trattare l’infezione iniziale, gli antibiotici sono anche un fattore di rischio predominante per la recidiva perché possono alterare il microbioma intestinale, lasciando incompleto l’attuale paradigma di trattamento per le infezioni ricorrenti» ha affermato Paul Feuerstadt, Assistant Clinical Professor presso la Yale University School of Medicine, New Haven, Connecticut.
«Questi risultati di Fase 3, come parte del programma di sviluppo clinico generale, mostrano un’efficacia costante fin dalla prima recidiva di infezione da C. difficile, fornendo un ampio consorzio di microbi vivi nell’area dell’infezione attiva» ha aggiunto.
«Le persone che soffrono di infezione da C. difficile sono devastate quando sperimentano una recidiva, si sentono senza speranza quando l’infezione si ripresentava ancora e ancora nonostante i cicli multipli di trattamento antibiotico. Sono convinti che l’infezione non andrà mai via» ha detto Christine Lee, del dipartimento di patologia e medicina di laboratorio, Facoltà di medicina dell’UBC, Island Health, Vancouver presentando i dati al DDW. «I risultati di questo studio di Fase 3 sono molto incoraggianti sia per i pazienti che per gli operatori sanitari. Ora abbiamo la speranza che questo potenziale nuovo trattamento possa fare una differenza significativa nella vita dei pazienti con infezione ricorrente da C. difficile».
Il programma RBX2660 è il programma clinico più ampio e robusto mai condotto nel campo delle terapie basate sul microbioma. Il programma di sviluppo decennale consiste in sei studi con più di 1.000 pazienti arruolati. Due di queste prove sono le uniche nel campo a includere due anni di follow-up.
«Questi risultati della Fase 3 sono una testimonianza di un decennio di solida ricerca clinica per aiutare ad affrontare un significativo medical need del paziente» ha affermato Lee Jones, presidente e CEO di Rebiotix.
«Non vediamo l’ora di poter condividere i nostri dati con la FDA statunitense poiché riteniamo, sulla base della totalità delle prove, che RBX2660 abbia il potenziale per essere un miglioramento rispetto allo standard di cura da solo per decine di migliaia di pazienti affetti ogni anno da recidiva di C. difficile» ha dichiarato Per Falk, presidente di Ferring Pharmaceuticals.
