La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Rebyota, il primo prodotto derivato da microbiota fecale.
Rebyota è stato approvato per la prevenzione delle recidive dell’infezione da Clostridioides difficile (CDI) in soggetti di età pari o superiore a 18 anni che abbiano completato il trattamento antibiotico per CDI ricorrente.
«L’approvazione di Rebyota rappresenta un progresso nella cura dei pazienti con infezione ricorrente da C. difficile» ha affermato Peter Marks, M.D., Ph.D., direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA. «Il CDI ricorrente influisce sulla qualità della vita di un individuo e può anche essere potenzialmente pericoloso per la vita. In quanto primo prodotto per il microbiota fecale approvato dalla FDA, quella di oggi è un’importante pietra miliare, in quanto fornisce un’ulteriore opzione approvata per prevenire le CDI ricorrenti».
Clostridioides difficile (C. difficile) è un batterio che può causare una malattia potenzialmente letale che provoca diarrea e una significativa infiammazione del colon. Negli Stati Uniti, la CDI è associata a 15.000-30.000 decessi all’anno.
Prevenzione delle recidive di infezione da Clostridioides difficile
Il tratto intestinale contiene milioni di microrganismi, spesso indicati come “microbiota intestinale”.
Alcune situazioni, come l’assunzione di antibiotici per curare un’infezione, possono modificare l’equilibrio dei microrganismi nell’intestino, consentendo a C. difficile di moltiplicarsi e rilasciare tossine che causano diarrea, dolore addominale e febbre e, in alcuni casi, insufficienza d’organo e morte.
Altri fattori che possono aumentare il rischio di CDI includono l’età superiore a 65 anni, il ricovero in ospedale, un sistema immunitario indebolito e una precedente storia di CDI. Dopo il recupero, le persone possono contrarre nuovamente l’infezione, spesso più volte, una condizione nota come CDI ricorrente.
Il rischio di ulteriori recidive aumenta con ogni infezione e le opzioni terapeutiche per la CDI ricorrente sono limitate. Si ritiene che la somministrazione del microbiota fecale faciliti il ripristino della flora intestinale per prevenire ulteriori episodi di CDI.
Rebyota viene somministrato per via rettale in dose singola. Deriva da feci donate da persone qualificate. I donatori e le feci donate vengono testati per un panel di agenti patogeni trasmissibili, tuttavia, poiché Rebyota è prodotto da materia fecale umana, può comportare il rischio di trasmissione di agenti infettivi.
Inoltre, Rebyota può contenere allergeni alimentari; non è nota la possibilità che il prodotto causi reazioni avverse dovute ad allergeni alimentari.
La sicurezza di Rebyota
La sicurezza di Rebyota è stata valutata da due studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo e da studi clinici in aperto condotti negli Stati Uniti e in Canada. I partecipanti avevano una storia di una o più recidive di CDI. Hanno ricevuto una o più dosi di Rebyota o placebo da 24 a 72 ore dopo il completamento del trattamento antibiotico per la loro CDI; Il CDI dei partecipanti era sotto controllo al momento della somministrazione di Rebyota o del placebo.
In questi studi, 978 individui di età pari o superiore a 18 anni hanno ricevuto almeno una dose di Rebyota. In uno studio, tra 180 destinatari di Rebyota, rispetto a 87 destinatari di placebo, gli effetti indesiderati più comuni dopo aver ricevuto una dose di Rebyota sono stati dolore addominale, diarrea, gonfiore addominale, gas e nausea.
L’efficacia di Rebyota
L’efficacia di Rebyota è stata valutata in un’analisi dei dati di uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
L’analisi ha incluso 177 adulti che hanno ricevuto una dose di Rebyota e 85 che hanno ricevuto una dose di placebo in questo studio. Ha anche incorporato le percentuali di successo di un diverso studio controllato con placebo in cui 39 adulti hanno ricevuto una dose di Rebyota e una dose di placebo e 43 adulti hanno ricevuto due dosi di placebo. Il successo nella prevenzione delle CDI ricorrenti è stato definito come l’assenza di diarrea da CDI entro 8 settimane dalla somministrazione di Rebyota o del placebo.
In un’analisi statistica che ha preso in considerazione entrambi gli studi, il tasso complessivo stimato di successo nella prevenzione delle CDI ricorrenti per 8 settimane è stato significativamente più alto nel gruppo Rebyota (70,6%) rispetto al gruppo placebo (57,5%).
L’applicazione ha ottenuto le designazioni Fast Track, Breakthrough Therapy e Orphan.
La FDA ha concesso l’approvazione di Rebyota a Ferring Pharmaceuticals Inc.
