I neonati che soffrono di gastroschisi soffrono di rischi di ritardo della crescita, sepsi e NEC che portano ad un aumento della mortalità. Le degenze ospedaliere per questi bambini sono generalmente lunghe e costose.
I farmaci orfani sono farmaci o farmaci biologici destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie o disturbi rari che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti all’anno.
Una designazione di farmaco orfano qualifica l’azienda che ne fa richiesta a ricevere determinati benefici dal governo degli Stati Uniti, come riduzioni fiscali ed esclusività di mercato a lungo termine, in cambio dello sviluppo del farmaco.
L’approvazione non modifica i requisiti normativi standard ei processi per ottenere l’approvazione all’immissione in commercio di un prodotto. Di conseguenza, tutti gli aspetti dello sviluppo devono essere esaminati, compresa la documentazione clinica sulla sicurezza e l’efficacia richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio.
“Questa è la prima volta che la FDA concede la designazione di farmaco orfano per la gastroschisi. Ed è importante in quanto non ci sono trattamenti disponibili per questa grave malattia. Stiamo ora studiando il percorso di sviluppo ottimale per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio”, afferma Staffan Strömberg, amministratore delegato di IBT.
Informazioni su Infant Bacterial Therapeutics AB
Infant Bacterial Therapeutics AB (“IBT”) è una società pubblica con sede a Stoccolma. Le azioni di classe B della società sono quotate dal 10 settembre 2018 al Nasdaq Stockholm (IBT B).
IBT è un’azienda farmaceutica il cui scopo è sviluppare e commercializzare farmaci mirati a malattie che colpiscono i neonati prematuri o causate da batteri resistenti agli antibiotici.
L’obiettivo principale di IBT è il suo farmaco candidato IBP-9414, il cui programma di sviluppo è progettato per dimostrare una ridotta incidenza di enterocolite necrotizzante (NEC) e se i neonati nati prematuri ottengono una migliore tolleranza all’alimentazione sostenuta (SFT) quando trattati con il principio attivo Lactobacillus reuteri, un ceppo batterico che si trova naturalmente nel latte materno umano. IBP-9414 è attualmente in uno studio cardine di fase III che consente la registrazione ed è il progetto di sviluppo più avanzato dell’azienda.
Il portfolio include farmaci candidati, IBP-1016, IBP-1118 e IBP-1122. IBP-1016 è per il trattamento della gastroschisi, una condizione rara e pericolosa per la vita in cui il bambino nasce con organi addominali esteriorizzati. IBP-1118 mira a prevenire la ROP (retinopatia del prematuro), una delle principali cause di cecità nei neonati prematuri, mentre IBP-1122 mira a eliminare gli enterococchi resistenti alla vancomicina (VRE), che causano infezioni acquisite in ospedale resistenti agli antibiotici.
Sviluppando questi farmaci, IBT ha l’opportunità di soddisfare le esigenze mediche laddove attualmente non esistono trattamenti disponibili.
