EnteroBiotix Limited, biotech in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie per modulare il microbioma a spettro completo, ha annunciato oggi l’avvio di uno studio clinico multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo di fase 2.
Lo studio è stato progettato per valutare EBX-102, il principale candidato dell’azienda, per il trattamento della cirrosi epatica e dell’encefalopatia epatica.
L’encefalopatia epatica è una condizione debilitante e ricorrente che causa condizioni neuropsichiatriche a causa dell’insufficienza epatica. È una complicanza comune della cirrosi con un tasso di mortalità associato a dodici mesi fino al 40% dei pazienti affetti.
I sintomi possono includere problemi di movimento e cambiamenti di umore o personalità. Nelle fasi avanzate può provocare un coma. Si ritiene che il meccanismo sottostante coinvolga l’accumulo di tossine derivate dal microbioma, come l’ammoniaca, nel sangue.
EBX-102 si presenta sotto forma di una capsula somministrata per via orale che contiene diversi ecosistemi microbici a spettro completo che hanno lo scopo di ripristinare l’ecologia microbica e agire di concerto per colpire più percorsi chiave della malattia.
Lo studio di Fase II, denominato “IMPuLCE” (Intestinal Microbiota Product in Liver Cirrhosis and Encephalopathy) intende arruolare 56 pazienti con cirrosi epatica in siti nel Regno Unito. Lo studio valuta EBX-102 in pazienti con cirrosi e HE in trattamento con farmaci standard di cura, inclusa la Rifaximina.
James McIlroy, fondatore e CEO di EnteroBiotix, ha dichiarato: «L’obiettivo singolare di EnteroBiotix è sviluppare prodotti che contengano tutti gli elementi benefici di un microbioma sano sotto forma di una polvere scorrevole secca, incolore e inodore. Il nostro prodotto è progettato per trattare le malattie migliorando la diversità ecologica microbica intestinale e decolonizzando gli organismi pro-infiammatori. L’avvio di questo studio è un’importante pietra miliare sia per EnteroBiotix che per i futuri pazienti mentre avanziamo una nuova classe di farmaci attraverso la clinica, facendo un passo avanti verso la realizzazione della nostra visione di affrontare esigenze cliniche scarse o non soddisfatte con uno spettro completo migliore della categoria medicina basata sul microbioma».
Ewan Forrest, consulente epatologo presso la Glasgow Royal Infirmary e professore onorario presso l’Università di Glasgow e ricercatore principale per lo studio IMPuLCE, ha dichiarato: «L’encefalopatia epatica è causata dalla ridotta funzionalità epatica, dallo smistamento del sangue dal fegato e dalla ridotta integrità dell’epitelio intestinale. Ciò porta a un aumento dei livelli di tossine e infiammazione che causano disfunzioni cerebrali. È una complicanza comune della malattia epatica avanzata che può avere un impatto devastante sulla qualità della vita. Studi clinici hanno dimostrato che modulare il microbioma intestinale del paziente può essere un trattamento efficace. Siamo lieti di collaborare con EnteroBiotix per utilizzare il suo prodotto per modulare il microbioma intestinale in questi pazienti con l’obiettivo di interrompere questo ciclo e prevenire i ricoveri e, in alcuni casi, la morte. Stiamo entrando in una nuova era per i medicinali microbiome based ».
I prodotti di EnteroBiotix hanno una potenziale applicabilità in più aree patologiche, tra cui l’immuno-oncologia e l’autoimmunità. Le capacità di produzione dell’azienda includono la sua nuova piattaforma proprietaria AMPLA™ che consente la creazione di terapie microbiomiche a spettro completo e definite che mantengono la vitalità a temperatura ambiente senza la necessità di liofilizzazione.
